GMP Grade Small Molecules
提高您针对临床前及临床阶段细胞疗法所用试剂的质量与安全性。
概述 | GMP级 | GMP标准 | 临床应用 | AM级
在临床前的开发阶段确定可靠的GMP级原药供应商，并尽早从RUO（科研级）过渡至GMP级，这有助于在后期开发过程中避免耗时且成本较高的对比研究。针对Tocris Bioscience提供的cGMP（现行药品生产质量管理规范）级小分子抑制剂，在生产过程中执行更严格的质量审查标准、提供完整的文件记录，并实施严格的质量控制。这可以确保产品的高质量，能够满足临床试验的额外合规要求，并可以保障最终产品的安全性。
GMP级的小分子作为关键原料，可适用于细胞疗法，这类 ATMP（先进治疗药物产品）的进一步生产。
GMP级小分子可提供：
- 来源与生产均无动物源成分
- 原料溯源
- 批间一致性
- 提高质量控制与文件管理水平
GMP级产品的小分子的生产 | ||
小分子 | GMP级 | RUO 等效产品 |
| CHIR 99021 | TB4423-GMP | 4423 |
| LDN 193189 | TB6053-GMP | 6053 |
| SB 431542 | TB1614-GMP | 1614 |
| XAV 939 | TB3748-GMP | 3748 |
| Y-27632二盐酸盐 | TB1254-GMP | 1254 |
检测项目
• HPLC纯度及手性纯度
• FTIR和/或NMR鉴定
• 水分含量——卡尔·费休法
• 炽灼残渣
• 残留溶剂
• 溶解度
• 生物负载
• 内毒素
可根据要求提供文件
- 检验报告（CoA）
- 安全数据表（SDS）
- 质量标准
- TSE/BSE声明（传染性海绵状脑病/牛海绵状脑病）
提供法规与供应保障支持
• 对英国布里斯托尔工厂进行审计
• 供货协议与批次预留
• 变更通知与质量协议
• 开发过程中的专属联系人
辅助材料小分子
AM级的小分子旨在作为原材料用于临床前细胞治疗生产。具体而言，用于细胞的处理和培养，但不能在终产品有所残留。为支持从临床前研究到临床的过程，AM级物料在生产时经过比标准RUO试剂更严格的验证与检测。
合成的辅助材料级小分子 | ||
小分子 | 辅助材料级 | RUO等效产品 |
| A 83-01 | TB2939-RMU | 2939 |
| L-抗坏血酸 | TB4055-RMU | 4055 |
| DAPT | TB2634-RMU | 2634 |
| 地塞米松 | TB1126-RMU | 1126 |
| DZNep HCl | TB4703-RMU | 4703 |
| Forskolin | TB1099-RMU | 1099 |
| endo-IWR 1 | TB3532-RMU | 3532 |
| 烟酰胺 | TB4106-RMU | 4106 |
| RepSox | TB3742-RMU | 3742 |
| 维甲酸 | TB0695-RMU | 0695 |
| 星形孢菌素 | TB1285-RMU | 1285 |
| T3 | TB6666-RMU | 6666 |
| TCS JNK 6o | TB3222-RMU | 3222 |
1. 什么是GMP级小分子？
GMP级小分子是指按照GMP准生产的化合物，与RUO（科研级）的物料相比，其在文件记录、纯度、检测和可追溯性方面的水平较高。这些产品适用于临床及临床前的细胞疗法产品生产，可作为关键原材料使用。
2. GMP级小分子与RUO产品有何区别？
GMP小分子的质控要求更严、且为无动物源性生产、保证了良好的批次一致性，并可出具CoA、SDS及TSE/BSE声明等合规文件。但RUO产品无法出具临床申报中所需的合规性和相应文件记录。
3. 为什么GMP级小分子在细胞疗法产品生产中至关重要？
GMP产品能使细胞治疗产品安全、稳定及合规的生产，。由于其是化学合成的，并可最大程度降低基因污染风险，并有助于实现规模化及可重复的生产工艺，而这两者正是向临床转化所必不可少的。
4. GMP级小分子有哪些检测项？
常规检测项目包括HPLC纯度与手性纯度、FTIR和/或NMR鉴定、残留溶剂分析、卡尔费休水分测定、溶解度测试、生物负载以及内毒素检测。
5. 针对GMP小分子产品，可出具哪些文件？
主要的文件包括检验报告、安全数据表、质量标准以及TSE/BSE声明。在特殊情况下，还可能会提供变更通知、供应协议和审计报告等文件。
6. 在哪些应用中，会使用GMP级的小分子？
应用领域包括：干细胞分化、iPSC重编程、免疫细胞激活、再生医学，以及用于临床前和临床的ATMP生产。
7. GMP小分子如何满足法规合规要求？
其符合ICH Q7指南、通过ISO 9001认证的生产体系、确保全程可追溯性及合规的QC体系，有助于生产商满足ATMP和细胞疗法产品的监管要求。
8. 在细胞治疗中常用的GMP小分子有哪些？
这些分子包括CHIR 99021、LDN 193189、SB 431542、XAV 939以及Y‑27632，常用于干细胞分化、重编程及培养流程。